近年來(lái)，兒童藥短缺問(wèn)題嚴重，引起政府有關(guān)部門(mén)高度重視。第七次人口普查數據顯示，我國有2.53億兒童人口，占總人口的18%。隨著(zhù)國家全面開(kāi)放二胎和三孩，兒童醫療需求亦不斷高漲，診療人次以每年400萬(wàn)～500萬(wàn)人次遞增，占全國門(mén)診總量10%以上。

需求旺盛的另一端卻是供給偏弱，主要反映在兒童藥品種緊缺，企業(yè)研發(fā)動(dòng)力不足。

根據全國工商聯(lián)藥業(yè)商會(huì )調查顯示，截至2019年9月，在我國6000多家藥廠(chǎng)中，專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童藥品的僅10余家，有兒童藥品生產(chǎn)部門(mén)的企業(yè)僅30多家。從品種來(lái)看，常規藥品中，成人處方藥有3600多種，兒童專(zhuān)用藥僅有60多種。兒童藥研發(fā)也十分落后，截至2021年1月1日，我國共收錄上市產(chǎn)品批準文號數228448個(gè)，其中兒科專(zhuān)用藥物（按兒童、兒科、小兒等統計）批準文號總數為3826個(gè)，占比僅1.7%。

為解決這一問(wèn)題，國家有計劃鼓勵兒童藥生產(chǎn)研發(fā)，兒童用藥專(zhuān)業(yè)化發(fā)展已成趨勢，千億市場(chǎng)靜待爆發(fā)。

醫保政策紅利釋放

優(yōu)先審批利好創(chuàng )新??

2018年10月25日，國家衛健委發(fā)布《關(guān)于印發(fā)國家基本藥物目錄（2018年版）的通知》，685個(gè)品種入圍。2018版基藥目錄重點(diǎn)修訂了兒童藥類(lèi)別、品種、劑型、規格，新增臨床急需兒童用藥22種，包含3個(gè)兒科化學(xué)藥品和13個(gè)中成藥。適應癥方面，主要包括抗感染用藥、呼吸系統用藥以及消化和胃腸用藥。

2018版基藥目錄的修訂緊密貼合臨床需求和兒童發(fā)病特點(diǎn)。兒童呼吸系統疾病患病率高居榜首，其中以感冒發(fā)燒、咳嗽、支氣管炎、哮喘、肺炎等疾病最為常見(jiàn)。位列第二的疾病類(lèi)型是兒童消化系統疾病，最常見(jiàn)的疾病種類(lèi)包括消化不良、兒童腹瀉、胃腸炎等。這兩類(lèi)是兒童常見(jiàn)病用藥的主要構成部分，在兒童處方藥中占比也最大。

2019年8月27日，國家衛健委發(fā)布《第三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，清單共有37種藥品，除了上述兒童常見(jiàn)病用藥，如阿司匹林、甲硝唑，此次清單含有較多心血管系統用藥、性發(fā)育用藥、神經(jīng)系統用藥和罕見(jiàn)病用藥。

四氫生物蝶呤（BH4）用于治療苯丙酮尿癥，患者BH4合成或代謝途徑中某種酶的先天性缺陷，導致苯丙氨酸代謝障礙，出現嚴重的神經(jīng)精神損害。2018年5月11日，該疾病被列入國家衛健委聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。默克的科望為BH4替代治療用藥，國內臨床研究表明，對于BH4缺乏癥患兒在進(jìn)行相應的藥物口服治療后，患兒臨床癥狀好轉，尤其是3個(gè)月內及時(shí)治療的患兒，其智力發(fā)育接近正常兒童。