基因治療產(chǎn)業(yè)或將成為抗體藥物之后未來(lái)生物醫藥產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)發(fā)展方向，我國產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新活躍度不斷增強，配套服務(wù)體系不斷完善，但同時(shí)上游產(chǎn)業(yè)鏈核心環(huán)節卡脖子現象依然嚴重，亟待突破。

一、基因治療產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展現狀

我國基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展時(shí)間較短，但發(fā)展速度快，企業(yè)創(chuàng )新活躍度不斷加強，整體產(chǎn)業(yè)鏈完整度不高，目前產(chǎn)品多集中在中游藥物研發(fā)領(lǐng)域創(chuàng )新，對產(chǎn)業(yè)鏈上游的核心把控不強。

基因治療上游單點(diǎn)形成突破，但整體競爭能力不強。我國基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節創(chuàng )新較弱，雖有上海和元、北京五加和等基因治療載體研發(fā)企業(yè)實(shí)現創(chuàng )新突破，但在大部分上游核心原材料及零部件領(lǐng)域國外卡脖子現象嚴重，如培養基、一次性生物反應器等核心環(huán)節大部分市場(chǎng)仍被國外壟斷。

以培養基為例，基礎培養基、無(wú)血清培養基原材料主要是氨基酸、維生素等，要求為藥用級別，國產(chǎn)相關(guān)原料在純度方面很難達到要求，主要以進(jìn)口為主（如Sigma等）。由于進(jìn)口周期比較長(cháng)，原材料備貨需3-6個(gè)月，大大延長(cháng)了研發(fā)周期。目前國產(chǎn)培養基尚處于起步階段，研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)基本存在于生物藥研發(fā)相對成熟的長(cháng)三角地區，北京天廣實(shí)生物技術(shù)股份有限公司在無(wú)血清細胞培養基產(chǎn)品有一定市場(chǎng)。

中游并駕齊驅?zhuān)�產(chǎn)品審批流程相對滯后。據統計我國目前基因治療領(lǐng)域累計企業(yè)489家，絕大部分集中在藥物研發(fā)領(lǐng)域。我國基因治療領(lǐng)域中游藥物研發(fā)企業(yè)近年來(lái)不斷實(shí)現突破，如cart領(lǐng)域的南京傳奇、科濟生物、博生吉、藝妙神州等；基因編輯領(lǐng)域的博雅輯因；溶瘤病毒領(lǐng)域的上海希元、澳元和力等企業(yè)均實(shí)現臨床及產(chǎn)品研究的突破。同時(shí)對于藥物研發(fā)的規�；�生產(chǎn)能力，目前企業(yè)雖加速布局，但整體市場(chǎng)空間尚需時(shí)日才能完全釋放。

二、國內基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢

趨勢一：政府成為重要入局者，構建產(chǎn)業(yè)生態(tài)，服務(wù)產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新。近年以來(lái)我國各地政府細胞/基因治療領(lǐng)域創(chuàng )新服務(wù)體系布局加速，北京、濟南、深圳、四川等地產(chǎn)業(yè)服務(wù)體系逐步完善。

2020年11月16日，濟南基因編輯產(chǎn)業(yè)基地項目正式開(kāi)工，該項目在全國范圍內率先布局基因編輯產(chǎn)業(yè)，致力于推動(dòng)基因編輯這一革命性技術(shù)在源頭創(chuàng )新、作物改良及分子檢測等多個(gè)領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)化應用。項目規劃建設用地80畝，規劃建設總建筑面積95200平方米，包括10000平方米全光照智能化溫室、10000平方米快速育種植物工廠(chǎng)及技術(shù)平臺實(shí)驗大樓、企業(yè)孵化基地等。

2020年9月28日，全國首個(gè)細胞治療共享產(chǎn)業(yè)支撐平臺落戶(hù)濟南，細胞治療技術(shù)是生物醫藥產(chǎn)業(yè)最具發(fā)展潛力的領(lǐng)域之一。平臺為全國首個(gè)集共享實(shí)驗室、共享CDMO車(chē)間、共享臨床中心為一體的產(chǎn)業(yè)支撐體系。細胞產(chǎn)業(yè)園將于2022年建成，2023年投入使用。細胞產(chǎn)業(yè)園以CDMO（藥物研發(fā)生產(chǎn)外包服務(wù)）為核心，聚焦CAR-T、CAR-NK等免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療和再生醫學(xué)等前沿領(lǐng)域，著(zhù)力推進(jìn)針對腫瘤、自身免疫性、代謝性、神經(jīng)退行性等疾病的治療技術(shù)及藥物的研發(fā)與應用。