醫藥網(wǎng)5月23日訊　近日，國家衛健委、國家藥監局等 5 部門(mén)聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

▍121罕見(jiàn)病公布

據統計，共有121個(gè)罕見(jiàn)病在目錄中。

2016年9月，罕見(jiàn)病發(fā)展中心發(fā)布被稱(chēng)為“民間版罕見(jiàn)病目錄”的《中國罕見(jiàn)病參考名錄》，共收錄147種疾病，希望為官方目錄的推出提供參考。其中，88種疾病與此次發(fā)布的國家版罕見(jiàn)病目錄重疊。

罕見(jiàn)病發(fā)展研究中心表示，此次國家版目錄的發(fā)布是整個(gè)行業(yè)多方努力的結果，將給罕見(jiàn)病患者及孤兒藥行業(yè)帶來(lái)希望。

▍罕見(jiàn)病藥物，可減免臨床試驗

2017年5月，CFDA曾發(fā)布關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關(guān)政策》（征求意見(jiàn)稿）意見(jiàn)的公告。

公告提出，罕見(jiàn)病治療藥物申請人可提出減免臨床試驗申請，加快審評審批。對于在國外已批準上市的罕見(jiàn)病治療藥物，可有條件批準上市，上市后在規定時(shí)間內補做相關(guān)研究。

不過(guò)，這些藥物的市場(chǎng)容量不大，不會(huì )出現重磅藥品。