5月22日，《醫藥經(jīng)濟報》記者從權威人士處了解到，國家衛健委、科技部、工信部、國家藥監局等5部門(mén)已聯(lián)合制定、發(fā)布了《關(guān)于公布第一批罕見(jiàn)病目錄的通知》。從這份目錄上看，白化病、肌萎縮側索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見(jiàn)病被納入。

孤兒藥研發(fā)四大重要因素

消息甫出，不少關(guān)注罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域的業(yè)內人士均表示，目前國內并沒(méi)有罕見(jiàn)病的定義，雖然只有121種，但已是邁出了罕見(jiàn)病事業(yè)非常重要的一步。更值得關(guān)注的是，國家鼓勵發(fā)展罕見(jiàn)病藥物，接下來(lái)藥物和治療手段的定價(jià)，定價(jià)的合理與否是罕見(jiàn)病藥物真正進(jìn)入市場(chǎng)的“門(mén)票”；其次是持續耐心地培育市場(chǎng)，隨著(zhù)醫生受眾人數的增加，醫療水平的提高是決定未來(lái)能夠有商業(yè)回報以及最終回報大小的關(guān)鍵。還有人認為，下一步還需要注重基層醫生對罕見(jiàn)病識別的能力和相關(guān)輔助系統的建立，這需要時(shí)間和過(guò)程來(lái)積累。

國家“千人計劃”專(zhuān)家、南京應諾醫藥科技有限責任公司董事長(cháng)鄭維義告訴記者，目前國內“孤兒藥”研發(fā)仍在起步階段，研發(fā)企業(yè)少、規模不大。免臨床“附條件”批準上市，非常有利于罕見(jiàn)病新藥研發(fā)�！皬倪@份目錄來(lái)看，總的來(lái)說(shuō)是正面的。目前官方?jīng)]有罕見(jiàn)病定義，先出目錄，至少給企業(yè)指明了方向�！�

對于未來(lái)怎么把罕見(jiàn)病藥物做好，鄭維義提出了自己的思考：

首先，開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物如果只盯住國內市場(chǎng)是沒(méi)有前途的，畢竟罕見(jiàn)病人群非常有限，因此必須站在全球角度開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物；

其次要有稅收支持。如果罕見(jiàn)病藥研發(fā)企業(yè)有國內還沒(méi)有的新產(chǎn)品上市，就應考慮減免其銷(xiāo)售所得之稅收，同時(shí)要求企業(yè)將減免的稅收再投入到罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)上去，這樣就形成了正循環(huán)；

再一個(gè)就是定價(jià)權問(wèn)題，參照國外經(jīng)驗，可給企業(yè)應有的自主定價(jià)權去與價(jià)格管理部門(mén)協(xié)商定價(jià)。國外的罕見(jiàn)病藥物定價(jià)，是基于很深入的藥物經(jīng)濟研究后企業(yè)自主定價(jià)的；

最后就是支付問(wèn)題，由于罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)難度大、人群少，高價(jià)是肯定的，怎么保障藥物的可及性？可以從兩個(gè)方面想辦法：一是建立以商業(yè)保險為主、國家醫保為輔，聯(lián)合慈善及企業(yè)捐贈等相結合的多方支付的新型保障體系。光靠國家醫保是不現實(shí)的，倒不如以罕見(jiàn)病為試點(diǎn)，靠市場(chǎng)化推動(dòng)社會(huì )保障體系的改革，再把罕見(jiàn)病保障體系改革試點(diǎn)與精準扶貧結合起來(lái)。同時(shí)，可參照車(chē)險強的思路，在新生兒出生就強制繳納很少的資金用于建立國家罕見(jiàn)病基金，貧困地區新生兒由國家交付，這樣企業(yè)良性研發(fā)的積極性就會(huì )被調動(dòng)起來(lái)。

“總之，國家列出了目錄是好事，期待更多的罕見(jiàn)病逐步納入目錄。否則，對有些企業(yè)來(lái)說(shuō)，如果自己企業(yè)研發(fā)的罕見(jiàn)病藥物不在目錄之內，還能繼續做嗎？這是一個(gè)疑問(wèn)�！编嵕S義表示。