三、《專(zhuān)門(mén)規定》的定位

《專(zhuān)門(mén)規定》是在《補充規定》實(shí)施基礎上，充分吸納藥品審評審批制度改革成熟經(jīng)驗，結合疫情防控中藥成果轉化實(shí)踐探索，借鑒國內外藥品監管科學(xué)研究成果，全方位、系統地構建了中藥注冊管理體系�！秾�(zhuān)門(mén)規定》是介于《藥品注冊管理辦法》和系列藥品研制技術(shù)指導原則之間的規范性文件，內容既涉及中藥注冊方面的行政管理事務(wù)，又涉及中藥審評審批專(zhuān)業(yè)技術(shù)內容�！秾�(zhuān)門(mén)規定》對中藥人用經(jīng)驗的合理應用以及中藥創(chuàng )新藥、中藥改良型新藥、古代經(jīng)典名方中藥復方制劑、同名同方藥等注冊分類(lèi)的研制原則和技術(shù)要求進(jìn)行了明確�！秾�(zhuān)門(mén)規定》通過(guò)必要的技術(shù)要求表述，進(jìn)一步落實(shí)加快推進(jìn)完善中醫藥理論、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結合（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“三結合”）的中藥審評證據體系，體現中藥注冊管理的新理念和改革舉措，并加強了對中藥研制的指導，具有較強的實(shí)操性。

四、《專(zhuān)門(mén)規定》主要特點(diǎn)

（一）將藥品的基本要求與中藥特殊性有機結合

中藥與其他藥品的共同點(diǎn)是以臨床價(jià)值為導向，用于人體疾病的預防、治療、診斷，而不同點(diǎn)在于中藥具有豐富的臨床人用經(jīng)驗，中藥的人用經(jīng)驗蘊含著(zhù)重要的有效性和安全性信息，“臨床-實(shí)驗室-臨床”是中藥新藥研發(fā)的主要路徑和特點(diǎn)。因此，《專(zhuān)門(mén)規定》遵循中藥研制規律和特點(diǎn)，不斷強化“以臨床價(jià)值為導向、重視人用經(jīng)驗、全過(guò)程質(zhì)量控制”等研制理念，將中藥的生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標準、藥效學(xué)、毒理學(xué)、臨床研究等各研制內容有機結合，結合藥品安全性、有效性、質(zhì)量可控性的基本要求，建立起兼顧藥品基本要求，具有中藥特點(diǎn)的審評審批體系。

（二）辯證處理好中藥傳承與創(chuàng )新的關(guān)系

推動(dòng)中藥高質(zhì)量發(fā)展，要善于傳承、勇于創(chuàng )新。中醫藥具有歷史悠久的臨床實(shí)踐，為中藥研發(fā)提供了寶貴經(jīng)驗和指導理論；同時(shí)，中藥的創(chuàng )新發(fā)展，也需要充分運用現代科學(xué)技術(shù)。中藥的傳承與創(chuàng )新是相互統一、相互依存、相互促進(jìn)的關(guān)系�！秾�(zhuān)門(mén)規定》明確中藥新藥研制應當注重體現中醫藥原創(chuàng )思維及整體觀(guān)，鼓勵運用傳統中藥研究方法和現代科學(xué)技術(shù)研究、開(kāi)發(fā)中藥；支持研制基于古代經(jīng)典名方、名老中醫經(jīng)驗方、醫療機構中藥制劑等具有豐富中醫臨床實(shí)踐經(jīng)驗的中藥新藥。同時(shí)，《專(zhuān)門(mén)規定》鼓勵應用新興科學(xué)和技術(shù)研究闡釋中藥的作用機理，鼓勵將真實(shí)世界研究、新型生物標志物、替代終點(diǎn)決策、以患者為中心的藥物研發(fā)、適應性設計、富集設計等用于中藥療效評價(jià)，在此基礎上推動(dòng)中藥新藥研制創(chuàng )新。

（三）充分尊重中藥人用經(jīng)驗

中醫藥學(xué)極其注重臨床實(shí)踐，中醫藥具有悠久的人用經(jīng)驗和數據，人用經(jīng)驗反映了中藥的實(shí)踐性特點(diǎn)。中藥研制一般具有“源于臨床，用于臨床”的特點(diǎn)，中藥新藥在上市前多數已有一定的人用經(jīng)驗。將已有的中藥人用經(jīng)驗整合入中藥的審評證據體系，長(cháng)期以來(lái)一直是業(yè)界的呼聲，也是藥品監管部門(mén)積極探索構建符合中藥特點(diǎn)的審評技術(shù)評價(jià)體系的切入點(diǎn)。2021年以來(lái)，國家藥監局加快了構建“三結合”的中藥審評證據體系步伐�！秾�(zhuān)門(mén)規定》充分重視“人用經(jīng)驗”對中藥安全性、有效性的支撐，設立專(zhuān)章，對中藥人用經(jīng)驗的具體內涵，作為支持中藥安全性、有效性證據的合規性、藥學(xué)研究要求，以及人用經(jīng)驗證據支持注冊申請的情形等進(jìn)行明確，促進(jìn)了“三結合”審評證據體系的加快建立和完善；同時(shí)，還明確注冊申請人可根據中藥人用經(jīng)驗對中藥安全性、有效性的支持程度和不同情形，在研制時(shí)可選擇不同的臨床研究路徑，將極大地激發(fā)中藥新藥研制的活力。