政策紅利釋放 罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域實(shí)現突破
作者:中國醫藥報 來(lái)源:醫藥網(wǎng) 2022-11-24 打印內容
9月22日,央視新聞頻道《東方時(shí)空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開(kāi)出全國首張處方》稱(chēng),在國家衛生健康委、國家藥監局等多部門(mén)共同努力下,作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥、一度被稱(chēng)為“救命藥”的氯巴占,在北京協(xié)和醫院開(kāi)出全國第一張處方。
此階段輿論主要關(guān)注以下四個(gè)方面。
一是關(guān)注進(jìn)口氯巴占和國產(chǎn)氯巴占的價(jià)格及購買(mǎi)渠道。經(jīng)濟觀(guān)察網(wǎng)發(fā)表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱(chēng),9月22日,北京協(xié)和醫院相關(guān)醫生確認,進(jìn)口氯巴占當日已正式進(jìn)入醫院,每盒價(jià)格為317元,藥品規格為10毫克×100片/盒。
澎湃新聞發(fā)表的《國產(chǎn)氯巴占獲批:患兒家長(cháng)盼藥已久,藥企估計十月之后可購買(mǎi)》一文稱(chēng),宜昌人福藥業(yè)銷(xiāo)售人員介紹,預計10月之后就可以在指定醫院購買(mǎi)到國產(chǎn)氯巴占片。9月21日,罕見(jiàn)癲癇患兒病友群一名家長(cháng)表示,對家長(cháng)來(lái)說(shuō),國產(chǎn)氯巴占獲批上市是個(gè)好消息,不過(guò)從藥物獲批再到醫院能開(kāi)出處方可能還需要一定時(shí)間,大家都在等待中。
新京報發(fā)表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批,罕見(jiàn)病藥物將迎政策紅利》一文稱(chēng),從擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫療機構名單來(lái)看,共有50家醫院,其中北京共有6家,包括中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院、北京大學(xué)第一醫院、北京大學(xué)人民醫院、首都醫科大學(xué)附屬北京兒童醫院、首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院、中國人民解放軍總醫院。
二是關(guān)注罕見(jiàn)病用藥困境。如藍鯨財經(jīng)發(fā)表的《緩解癲癇患兒用藥難,國產(chǎn)首仿氯巴占獲批上市,罕見(jiàn)病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱(chēng),罕見(jiàn)病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準入層面,仍有部分罕見(jiàn)病用藥未在我國上市。其次是支付方面,與常見(jiàn)病相比,罕見(jiàn)病用藥的醫保覆蓋較少,醫保報銷(xiāo)比例較低,患者的經(jīng)濟負擔較重,各地區保障水平存在差異。最后是診療方面,不同個(gè)體預后和治療效果差異大,同時(shí),與常見(jiàn)病相比,建立疾病特定的、敏感的、穩定的臨床和患者結果研究更為困難。部分業(yè)內人士建議,我國可以借鑒國外法規體系經(jīng)驗,對罕見(jiàn)病藥品研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應、保障、市場(chǎng)監督等進(jìn)行系統性規范,進(jìn)一步促進(jìn)罕見(jiàn)病孤兒藥創(chuàng )新研發(fā)及引進(jìn)上市。
三是認為政策支持有效提升罕見(jiàn)病用藥可及性。如21財經(jīng)發(fā)表的《國產(chǎn)氯巴占片10月上市:一致性評價(jià)提升罕見(jiàn)病用藥可及性》一文稱(chēng),我國仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)政策實(shí)施后,國內企業(yè)加速進(jìn)行仿制藥研發(fā)和一致性評價(jià)工作,快速推動(dòng)在國際上已被證明療效和安全性的藥品快速進(jìn)入國內市場(chǎng)。因發(fā)病率低、患病人群少,諸多罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域企業(yè)投入研發(fā)新藥動(dòng)力不足,導致藥品更新?lián)Q代頻率不高,不少患者甚至面臨無(wú)藥可用的困境。一致性評價(jià)相關(guān)政策的實(shí)施有利于推動(dòng)罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)。
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