9月14日至11月3日，中國健康傳媒集團食品藥品輿情監測系統對主流媒體、全國性門(mén)戶(hù)網(wǎng)站、微博、微信等平臺進(jìn)行監測發(fā)現，“罕見(jiàn)病用藥氯巴占”相關(guān)話(huà)題受到輿論較多關(guān)注，相關(guān)輿情熱度較高。

事件概述

為進(jìn)一步完善藥品供應保障政策，滿(mǎn)足人民群眾特定臨床急需用藥需求，3月29日，國家衛生健康委就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（征求意見(jiàn)稿）和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（征求意見(jiàn)稿）公開(kāi)征求意見(jiàn)。6月29日，國家衛生健康委、國家藥監局正式聯(lián)合發(fā)布上述兩項方案。其中，《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》明確了由國家衛生健康委組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進(jìn)口的醫療機構，由牽頭進(jìn)口的醫療機構向國家藥監局提出臨時(shí)進(jìn)口申請，持進(jìn)口準許證直接向海關(guān)辦理通關(guān)手續。

之后，國內制藥領(lǐng)域也迎來(lái)好消息。9月19日，國家藥監局批準了宜昌人福藥業(yè)有限責任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)宜昌人福藥業(yè)）申報的氯巴占片上市。10月，該藥在山東省藥械集中采購平臺通過(guò)綠色通道率先掛網(wǎng)。與此同時(shí)，原研藥進(jìn)口與臨床應用也取得進(jìn)展。9月22日，作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥氯巴占在北京協(xié)和醫院開(kāi)出全國第一張處方。9月中旬以來(lái)，關(guān)于氯巴占價(jià)格、購藥途徑以及醫保政策等相關(guān)話(huà)題成為公眾關(guān)注焦點(diǎn)。

輿情走勢及關(guān)鍵節點(diǎn)

以9月14日至11月3日為監測時(shí)間段，媒體及網(wǎng)民關(guān)注度如圖所示，呈“波浪式”特點(diǎn)。

第一階段：宜昌人福藥業(yè)的氯巴占片正式獲批上市；北京協(xié)和醫院開(kāi)出全國首張氯巴占處方，引發(fā)關(guān)注

9月19日，國家藥監局發(fā)布的藥品批準證明文件待領(lǐng)取信息顯示，宜昌人福藥業(yè)申報的氯巴占片正式獲批上市。據悉，宜昌人福藥業(yè)于2018年獲得氯巴占片的研制立項批準并開(kāi)始研發(fā)，2020年11月申報臨床試驗，2021年2月取得臨床試驗批件，并于2022年5月獲得優(yōu)先審評審批資格。

9月20日，股吧“人福醫藥吧”發(fā)表《600079：人福醫藥關(guān)于氯巴占片獲得藥品注冊證書(shū)的公告》一文稱(chēng)，人福醫藥集團股份公司控股子公司宜昌人福藥業(yè)近日收到國家藥監局核準簽發(fā)的氯巴占片的藥品注冊證書(shū)。氯巴占片可用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，適用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療，目前國內暫無(wú)該活性成分批準上市銷(xiāo)售。同日，微信公眾號“宜昌人福藥業(yè)”發(fā)表的《國內首家——宜昌人福藥業(yè)公司氯巴占獲批上市》一文稱(chēng)，針對患兒家長(cháng)的訴求，公司準備在2023年啟動(dòng)申請氯巴占進(jìn)入國家醫保目錄工作，后期將籌備與第三方公益基金合作，為經(jīng)濟困難家庭患者提供藥品援助。

9月22日，央視新聞頻道《東方時(shí)空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開(kāi)出全國首張處方》稱(chēng)，在國家衛生健康委、國家藥監局等多部門(mén)共同努力下，作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥、一度被稱(chēng)為“救命藥”的氯巴占，在北京協(xié)和醫院開(kāi)出全國第一張處方。

此階段輿論主要關(guān)注以下四個(gè)方面。

一是關(guān)注進(jìn)口氯巴占和國產(chǎn)氯巴占的價(jià)格及購買(mǎi)渠道。經(jīng)濟觀(guān)察網(wǎng)發(fā)表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱(chēng)，9月22日，北京協(xié)和醫院相關(guān)醫生確認，進(jìn)口氯巴占當日已正式進(jìn)入醫院，每盒價(jià)格為317元，藥品規格為10毫克×100片/盒。

澎湃新聞發(fā)表的《國產(chǎn)氯巴占獲批：患兒家長(cháng)盼藥已久，藥企估計十月之后可購買(mǎi)》一文稱(chēng)，宜昌人福藥業(yè)銷(xiāo)售人員介紹，預計10月之后就可以在指定醫院購買(mǎi)到國產(chǎn)氯巴占片。9月21日，罕見(jiàn)癲癇患兒病友群一名家長(cháng)表示，對家長(cháng)來(lái)說(shuō)，國產(chǎn)氯巴占獲批上市是個(gè)好消息，不過(guò)從藥物獲批再到醫院能開(kāi)出處方可能還需要一定時(shí)間，大家都在等待中。

新京報發(fā)表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批，罕見(jiàn)病藥物將迎政策紅利》一文稱(chēng)，從擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫療機構名單來(lái)看，共有50家醫院，其中北京共有6家，包括中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院、北京大學(xué)第一醫院、北京大學(xué)人民醫院、首都醫科大學(xué)附屬北京兒童醫院、首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院、中國人民解放軍總醫院。

二是關(guān)注罕見(jiàn)病用藥困境。如藍鯨財經(jīng)發(fā)表的《緩解癲癇患兒用藥難，國產(chǎn)首仿氯巴占獲批上市，罕見(jiàn)病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱(chēng)，罕見(jiàn)病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準入層面，仍有部分罕見(jiàn)病用藥未在我國上市。其次是支付方面，與常見(jiàn)病相比，罕見(jiàn)病用藥的醫保覆蓋較少，醫保報銷(xiāo)比例較低，患者的經(jīng)濟負擔較重，各地區保障水平存在差異。最后是診療方面，不同個(gè)體預后和治療效果差異大，同時(shí)，與常見(jiàn)病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩定的臨床和患者結果研究更為困難。部分業(yè)內人士建議，我國可以借鑒國外法規體系經(jīng)驗，對罕見(jiàn)病藥品研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應、保障、市場(chǎng)監督等進(jìn)行系統性規范，進(jìn)一步促進(jìn)罕見(jiàn)病孤兒藥創(chuàng )新研發(fā)及引進(jìn)上市。

三是認為政策支持有效提升罕見(jiàn)病用藥可及性。如21財經(jīng)發(fā)表的《國產(chǎn)氯巴占片10月上市：一致性評價(jià)提升罕見(jiàn)病用藥可及性》一文稱(chēng)，我國仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)政策實(shí)施后，國內企業(yè)加速進(jìn)行仿制藥研發(fā)和一致性評價(jià)工作，快速推動(dòng)在國際上已被證明療效和安全性的藥品快速進(jìn)入國內市場(chǎng)。因發(fā)病率低、患病人群少，諸多罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域企業(yè)投入研發(fā)新藥動(dòng)力不足，導致藥品更新?lián)Q代頻率不高，不少患者甚至面臨無(wú)藥可用的困境。一致性評價(jià)相關(guān)政策的實(shí)施有利于推動(dòng)罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)。

華夏時(shí)報發(fā)表的《更多的“救命藥”在路上，罕見(jiàn)病用藥困境將有效緩解》一文稱(chēng)，業(yè)內人士表示，近年來(lái)，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)快速發(fā)展，我國也陸續推出降低罕見(jiàn)病用藥進(jìn)口關(guān)稅、加速罕見(jiàn)病用藥審評審批、將罕見(jiàn)病用藥納入醫保等政策，不斷激發(fā)國內藥企的研發(fā)動(dòng)力，以解決罕見(jiàn)病患者用藥難題。在政策扶持下，越來(lái)越多的國內藥企開(kāi)始精準布局罕見(jiàn)病藥物相關(guān)管線(xiàn)研發(fā)。同時(shí)，為提升罕見(jiàn)病藥物可及性，建議相關(guān)部門(mén)加速建立和完善罕見(jiàn)病用藥支付體系，將相關(guān)藥物納入醫保報銷(xiāo)范疇，再結合商業(yè)醫療保險，以緩解罕見(jiàn)病治療經(jīng)濟壓力。

四是關(guān)注國內氯巴占仿制藥研發(fā)情況。如《時(shí)代周報》刊發(fā)的《國產(chǎn)首仿抗癲癇藥氯巴占獲批，人福藥業(yè)回應：年內有望上市，2023年有望進(jìn)醫�！芬晃姆Q(chēng)，2021年底，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規定獲準研制氯巴占。除宜昌人福藥業(yè)外，濟南科匯醫藥科技有限公司的研發(fā)速度也較為靠前。

在微博平臺，“我國首款抗罕見(jiàn)難治性癲癇孤兒藥獲批”“救命藥氯巴占開(kāi)出全國第一張處方”等話(huà)題引發(fā)網(wǎng)民熱議，閱讀量近600萬(wàn)人次。

第二階段：國產(chǎn)氯巴占率先在山東省藥械集中采購平臺掛網(wǎng)，輿情小幅波動(dòng)

10月9日，國產(chǎn)氯巴占在山東省藥械集中采購平臺通過(guò)綠色通道率先掛網(wǎng)，藥品規格為10毫克×28片/盒，掛網(wǎng)價(jià)為每盒84元。該消息引發(fā)山東省內媒體廣泛關(guān)注。

《齊魯晚報》刊登的《“救命藥”國產(chǎn)氯巴占率先在我省掛網(wǎng)銷(xiāo)售》一文稱(chēng)，國產(chǎn)氯巴占在省級藥品集中采購平臺掛網(wǎng)，促進(jìn)難治性癲癇患兒用藥困境得到進(jìn)一步緩解。目前，山東省所有醫療機構均可通過(guò)山東省藥械集中采購平臺采購該藥物。

頭條號“山東商報速豹新聞”發(fā)表的《“救命藥”國產(chǎn)氯巴占在山東掛網(wǎng)銷(xiāo)售，本土藥企研發(fā)進(jìn)入尾聲，患者家屬喜極而泣：總算看到曙光》一文稱(chēng)，國產(chǎn)氯巴占的上市將大大減輕患兒家庭用藥負擔。而山東藥企濟南科匯醫藥科技有限公司的氯巴占研發(fā)也進(jìn)入尾聲，該公司工作人員表示，目前已攻克技術(shù)難關(guān)，進(jìn)入審評審批資料提交階段。

第三階段：國產(chǎn)氯巴占在全國上市，引發(fā)高度關(guān)注

10月22日，宜昌人福藥業(yè)舉辦氯巴占片全國上市發(fā)布會(huì )。齊魯晚報·齊魯壹點(diǎn)發(fā)表的《“救命藥”國產(chǎn)氯巴占正式上市，定價(jià)84元一盒》一文稱(chēng)，這意味著(zhù)國產(chǎn)氯巴占將正式進(jìn)入醫院藥房。發(fā)布會(huì )上，宜昌人福藥業(yè)總裁還表示，未來(lái)公司會(huì )積極推動(dòng)氯巴占片進(jìn)入國家醫保目錄，并尋求與公益基金等合作，降低患者用藥經(jīng)濟負擔。

此階段輿論主要關(guān)注以下四個(gè)方面。

一是認為氯巴占仿制藥快速上市是多個(gè)部門(mén)共同推動(dòng)的結果。

《從呼吁到落地，氯巴占用藥問(wèn)題解決的這一年》一文稱(chēng)，從呼吁到落地，氯巴占用了不到一年時(shí)間。中國藥科大學(xué)基礎醫學(xué)與臨床藥學(xué)院教授康震表示，國產(chǎn)仿制藥獲批和進(jìn)口氯巴占上市幾乎同步，這說(shuō)明相關(guān)部門(mén)對民眾的呼聲回應更快更好了，國家衛生健康委、國家藥監局等多部門(mén)共同努力最終讓患者獲益。

錢(qián)江晚報·小時(shí)新聞發(fā)表的《時(shí)評丨“救命藥”氯巴占上市，疾病可以罕見(jiàn)，生命至上不會(huì )罕見(jiàn)》一文稱(chēng)，此次國產(chǎn)氯巴占片上市，使罕見(jiàn)癲癇病患者的用藥難題迎刃而解。為建設一個(gè)更高質(zhì)量、更高保障水平的全民醫療保障體系，國家一直在努力，罕見(jiàn)病“救命藥”國產(chǎn)氯巴占上市，一系列“小眾藥”進(jìn)入醫保，體現著(zhù)對生命的尊重，體現了人民至上、生命至上的理念。

二是認為相關(guān)部門(mén)還需在加快罕見(jiàn)病用藥研發(fā)、生產(chǎn)、上市等方面加大工作力度。如新京報網(wǎng)發(fā)布的《國產(chǎn)氯巴占上市，對罕見(jiàn)病用藥就要有“罕見(jiàn)力度”》一文稱(chēng)，罕見(jiàn)病用藥如此緊缺，除了市場(chǎng)交易和藥品流通等方面存在障礙之外，最根本的原因是特效藥品種稀缺，研發(fā)進(jìn)展緩慢。因此，建議通過(guò)鼓勵成果轉化、發(fā)放研發(fā)補貼等方式，激勵罕見(jiàn)病藥品研發(fā)與生產(chǎn)，將更多質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的特效藥、救命藥送到罕見(jiàn)病患者手中。

齊魯晚報·齊魯壹點(diǎn)發(fā)表的《洋蔥快評丨緩解罕見(jiàn)癲癇病患者購藥難，山東做出了表率》一文稱(chēng)，相關(guān)部門(mén)有必要在加快罕見(jiàn)病靶向藥物研發(fā)、上市方面加大工作力度。一方面，擴大罕見(jiàn)病靶向藥物種類(lèi)，讓更多罕見(jiàn)病靶向藥物進(jìn)入市場(chǎng)，解決罕見(jiàn)病群體購藥難題；另一方面，要加大政策輸出，既要讓患者買(mǎi)得起藥，也要讓藥廠(chǎng)和研發(fā)機構看到發(fā)展機遇，防止相關(guān)藥物上市后再退市的情況出現。

三是關(guān)注國內藥企對罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)布局。如《上海證券報》刊登的《國產(chǎn)氯巴占上市?藥企加速布局罕見(jiàn)病領(lǐng)域》一文稱(chēng)，氯巴占獲批上市僅是本土企業(yè)涉足罕見(jiàn)病領(lǐng)域的最新成果之一。在政策支持下，隨著(zhù)資本不斷涌入，已有不少本土企業(yè)涉足罕見(jiàn)病領(lǐng)域，并取得積極進(jìn)展。例如，榮昌生物、君實(shí)生物、翰森制藥、恒瑞醫藥、北�？党�、甘李藥業(yè)、邁博藥業(yè)、正大天晴等多家藥企在罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域均已有所布局。

四是關(guān)注多地醫院開(kāi)出氯巴占處方。如長(cháng)江日報客戶(hù)端、極目新聞等10月28日發(fā)文表示，臨時(shí)進(jìn)口氯巴占在武漢兒童醫院、山東大學(xué)附屬兒童醫院（濟南市兒童醫院）開(kāi)出處方。

在微博平臺，“首款國產(chǎn)癲癇救命藥氯巴占上市”“國產(chǎn)救命藥氯巴占上市患兒家屬發(fā)聲”等話(huà)題引發(fā)網(wǎng)民熱議，閱讀量超500萬(wàn)人次。

輿情點(diǎn)評

國產(chǎn)藥上市、原研藥進(jìn)口，相關(guān)政策舉措的落地見(jiàn)效獲得一片贊譽(yù)之聲，難治性癲癇病患者的臨床需求得到一定程度的滿(mǎn)足。從國外有藥國內不能合法使用，到國外藥品在國內合規流通，再到國產(chǎn)藥上市，這一系列轉變得益于政策的推動(dòng)與護航�！杜R床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》的出臺為同類(lèi)情況藥品在我國的臨床使用開(kāi)辟了綠色通道，也為類(lèi)似情況的罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了希望和便利。

未來(lái)，相信在相關(guān)部門(mén)、產(chǎn)學(xué)研機構、病患組織群體等的共同參與和努力下，罕見(jiàn)病用藥相關(guān)法律法規將進(jìn)一步完善，相關(guān)機制將進(jìn)一步健全，進(jìn)而更好地滿(mǎn)足罕見(jiàn)病群體的治療需求。