黃如方指出，醫院門(mén)診報銷(xiāo)政策在本質(zhì)上應該起到合理分配醫療資源的作用，以減少不必要的住院和醫療費用，同時(shí)提升患者的就醫便利性和用藥依從性，最終從預防和治療兩個(gè)方面減少危重癥的發(fā)生，提高患者的健康獲益。而現行的醫療保障政策在實(shí)踐的過(guò)程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會(huì )增加危重癥的發(fā)生率，帶來(lái)的是長(cháng)期對醫療資源更大的消耗，也進(jìn)一步加重了患者的治療負擔。在醫院門(mén)診報銷(xiāo)政策的設計上，政府應逐步轉換價(jià)值導向，更多著(zhù)眼于保障患者的用藥可及和延續性。

◆ 障礙四：分級診療政策不完善帶來(lái)的阻力

慢性罕見(jiàn)病藥品的醫保在各地各級醫院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問(wèn)題尤為突出。由于患者數量少且藥品儲存要求高等原因，大部分血液制品和注射類(lèi)藥品只在省會(huì )城市大醫院有供應。大多數非省會(huì )城市的患者出于長(cháng)期用藥的便利性，會(huì )選擇在省城續方后把藥品帶回家注射。在下級醫院醫生為了規避風(fēng)險而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔憂(yōu)。還有大量患者為避免舟車(chē)勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。

事實(shí)上，慢性罕見(jiàn)病患者的續方和治療依從性問(wèn)題并非無(wú)解。在天津市，血友病的分級診療很好地解決了血液制品續方及藥品輸注的問(wèn)題。一方面，中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所在急診提供24小時(shí)注射服務(wù)。另一方面，天津市衛計委出臺文件規定了14家血友病診療醫院，平均分布在各個(gè)地區，充分滿(mǎn)足了血友病患者及時(shí)、就近、專(zhuān)業(yè)輸注血液制品的治療需求。

◆ 障礙五：斷藥危機

價(jià)格高昂的罕見(jiàn)病藥品面臨上市難、支付難的問(wèn)題，而價(jià)格過(guò)低的藥品則面臨斷供甚至停產(chǎn)危機，帶給患者的是徹底的得而復失。

“在廉價(jià)罕見(jiàn)病藥物面前，市場(chǎng)是失靈的�！秉S如方指出，廉價(jià)罕見(jiàn)病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類(lèi)似：產(chǎn)品售價(jià)低，市場(chǎng)規模小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，生產(chǎn)并供應藥品的企業(yè)少，且盈利能力和運營(yíng)管理能力差，容易出現供應不及時(shí)、供應不足的問(wèn)題。而我國目前的醫保和招標采購體系又未能及時(shí)起到積極的政府干預作用，省級招標采購的降價(jià)要求和醫院門(mén)診報銷(xiāo)的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業(yè)的生產(chǎn)和供藥積極性，反而進(jìn)一步限制了藥品的可及性。

2017年，原國家衛生計生委聯(lián)合國家發(fā)展改革委等多部委印發(fā)了《關(guān)于改革完善短缺藥品供應保障機制的實(shí)施意見(jiàn)》，其中提到可實(shí)施定點(diǎn)生產(chǎn)的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價(jià)格偏低、企業(yè)生產(chǎn)動(dòng)力不足等因素，遴選定點(diǎn)生產(chǎn)品種，通過(guò)政府定價(jià)、價(jià)格談判、市場(chǎng)撮合等多種方式確定統一采購價(jià)格，招標確定定點(diǎn)生產(chǎn)企業(yè)，直接掛網(wǎng)采購，保障區域合理供應�！蓖瑫r(shí)還明確指出應健全罕見(jiàn)病用藥政策，研究建立我國常見(jiàn)罕見(jiàn)病用藥數據庫，通過(guò)國家科技重大專(zhuān)項等國家研發(fā)項目支持企業(yè)和科研單位研發(fā)創(chuàng )新，將符合條件、臨床急需罕見(jiàn)病用藥列入優(yōu)先研發(fā)清單，完善和落實(shí)罕見(jiàn)病用藥優(yōu)先審評審批政策。