“因為醫院采購限制、醫師處方限制、門(mén)診報銷(xiāo)限制、斷藥危機及分級診療政策不完善帶來(lái)的阻力，患者要真正能拿到藥物并開(kāi)始治療，真的太難了�！痹�2月28日國際罕見(jiàn)病日北京分會(huì )上，罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，要打通罕見(jiàn)病藥物可及性“最后一公里”，仍需解決上述五大問(wèn)題。會(huì )上發(fā)布的《中國罕見(jiàn)病藥物可及性報告（2019）》對上述五大問(wèn)題進(jìn)行了詳細闡述。

◆ 障礙一：醫院采購限制

在藥品采購數量總數限制、藥占比和醫�？傤~控制的多重管控之下，公立醫院對通過(guò)談判納入國家醫保目錄的高價(jià)罕見(jiàn)病藥品采購充滿(mǎn)困惑。首先，國家衛生健康委規定，公立三級甲等醫院?jiǎn)渭也少彽闹形魉幤菲贩N及劑型總數不得超過(guò)1500種。其次，藥占比和醫�？傤~控制是公立醫院的重要考核指標，公立醫院藥占比需要總體控制在30%左右。采購花費較高但“臨床需求較小”的罕見(jiàn)病藥品，無(wú)疑為醫院藥事管理帶來(lái)較大的挑戰。

◆ 障礙二：醫師處方限制

在藥占比和醫�？傤~控制考核的壓力下，藥品即便被醫院采購，醫師對藥品的處方仍然受到約束。對血液制品的管控尤為嚴格，在醫師處方限制的影響下，藥品的報銷(xiāo)政策幾乎形同虛設。

2017年國家醫保談判后，僅有四川、天津、海南、寧夏等22個(gè)省份地區明確對談判藥品不納入藥占比或單獨核算要求。2018年，國家醫療保障局發(fā)布《國家醫療保障局辦公室、人力資源社會(huì )保障部辦公廳、國家衛生健康委辦公廳關(guān)于做好17種國家醫保談判抗癌藥執行落實(shí)工作的通知》，明確要求“醫院不得以費用總控、藥占比和醫療機構基本用藥目錄等為由影響談判藥品的供應與合理用藥需求”。在紅頭文件的保駕護航下，2018年談判的17個(gè)腫瘤藥已先于2017年談判藥品一步落地各省市。

今年1月30日，國務(wù)院辦公廳發(fā)布紅頭文件，在對全國三級公立醫院的績(jì)效考核指標體系中，“取消單一的藥占比考核”。隨著(zhù)藥占比考核的取消，未來(lái)罕見(jiàn)病藥物在醫院采購和醫師處方上的準入壓力將會(huì )進(jìn)一步減輕。但罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，醫院藥品采購數量限制和醫�？刭M限制將仍是橫在罕見(jiàn)病藥物“準入最后一公里”上的障礙。

◆ 障礙三：門(mén)診報銷(xiāo)限制

大部分罕見(jiàn)病并不需要接受長(cháng)期住院治療，定期的門(mén)診治療即能滿(mǎn)足疾病控制的需求。而目前中國各個(gè)城市門(mén)診統籌、門(mén)診特殊疾病、慢性病、大�。ê�(jiǎn)稱(chēng)“門(mén)特門(mén)慢門(mén)大”）報銷(xiāo)政策差異較大，從限制報銷(xiāo)的疾病種類(lèi)、起付線(xiàn)、封頂線(xiàn)、到報銷(xiāo)比例都有不同的規定，醫保目錄內的罕見(jiàn)病藥品在各地的可及性仍受困于門(mén)診報銷(xiāo)限制。