“因為醫院采購限制、醫師處方限制、門(mén)診報銷(xiāo)限制、斷藥危機及分級診療政策不完善帶來(lái)的阻力，患者要真正能拿到藥物并開(kāi)始治療，真的太難了�！痹�2月28日國際罕見(jiàn)病日北京分會(huì )上，罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，要打通罕見(jiàn)病藥物可及性“最后一公里”，仍需解決上述五大問(wèn)題。會(huì )上發(fā)布的《中國罕見(jiàn)病藥物可及性報告（2019）》對上述五大問(wèn)題進(jìn)行了詳細闡述。

◆ 障礙一：醫院采購限制

在藥品采購數量總數限制、藥占比和醫�？傤~控制的多重管控之下，公立醫院對通過(guò)談判納入國家醫保目錄的高價(jià)罕見(jiàn)病藥品采購充滿(mǎn)困惑。首先，國家衛生健康委規定，公立三級甲等醫院?jiǎn)渭也少彽闹形魉幤菲贩N及劑型總數不得超過(guò)1500種。其次，藥占比和醫�？傤~控制是公立醫院的重要考核指標，公立醫院藥占比需要總體控制在30%左右。采購花費較高但“臨床需求較小”的罕見(jiàn)病藥品，無(wú)疑為醫院藥事管理帶來(lái)較大的挑戰。

◆ 障礙二：醫師處方限制

在藥占比和醫�？傤~控制考核的壓力下，藥品即便被醫院采購，醫師對藥品的處方仍然受到約束。對血液制品的管控尤為嚴格，在醫師處方限制的影響下，藥品的報銷(xiāo)政策幾乎形同虛設。

2017年國家醫保談判后，僅有四川、天津、海南、寧夏等22個(gè)省份地區明確對談判藥品不納入藥占比或單獨核算要求。2018年，國家醫療保障局發(fā)布《國家醫療保障局辦公室、人力資源社會(huì )保障部辦公廳、國家衛生健康委辦公廳關(guān)于做好17種國家醫保談判抗癌藥執行落實(shí)工作的通知》，明確要求“醫院不得以費用總控、藥占比和醫療機構基本用藥目錄等為由影響談判藥品的供應與合理用藥需求”。在紅頭文件的保駕護航下，2018年談判的17個(gè)腫瘤藥已先于2017年談判藥品一步落地各省市。

今年1月30日，國務(wù)院辦公廳發(fā)布紅頭文件，在對全國三級公立醫院的績(jì)效考核指標體系中，“取消單一的藥占比考核”。隨著(zhù)藥占比考核的取消，未來(lái)罕見(jiàn)病藥物在醫院采購和醫師處方上的準入壓力將會(huì )進(jìn)一步減輕。但罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，醫院藥品采購數量限制和醫�？刭M限制將仍是橫在罕見(jiàn)病藥物“準入最后一公里”上的障礙。

◆ 障礙三：門(mén)診報銷(xiāo)限制

大部分罕見(jiàn)病并不需要接受長(cháng)期住院治療，定期的門(mén)診治療即能滿(mǎn)足疾病控制的需求。而目前中國各個(gè)城市門(mén)診統籌、門(mén)診特殊疾病、慢性病、大�。ê�(jiǎn)稱(chēng)“門(mén)特門(mén)慢門(mén)大”）報銷(xiāo)政策差異較大，從限制報銷(xiāo)的疾病種類(lèi)、起付線(xiàn)、封頂線(xiàn)、到報銷(xiāo)比例都有不同的規定，醫保目錄內的罕見(jiàn)病藥品在各地的可及性仍受困于門(mén)診報銷(xiāo)限制。

黃如方指出，醫院門(mén)診報銷(xiāo)政策在本質(zhì)上應該起到合理分配醫療資源的作用，以減少不必要的住院和醫療費用，同時(shí)提升患者的就醫便利性和用藥依從性，最終從預防和治療兩個(gè)方面減少危重癥的發(fā)生，提高患者的健康獲益。而現行的醫療保障政策在實(shí)踐的過(guò)程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會(huì )增加危重癥的發(fā)生率，帶來(lái)的是長(cháng)期對醫療資源更大的消耗，也進(jìn)一步加重了患者的治療負擔。在醫院門(mén)診報銷(xiāo)政策的設計上，政府應逐步轉換價(jià)值導向，更多著(zhù)眼于保障患者的用藥可及和延續性。

◆ 障礙四：分級診療政策不完善帶來(lái)的阻力

慢性罕見(jiàn)病藥品的醫保在各地各級醫院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問(wèn)題尤為突出。由于患者數量少且藥品儲存要求高等原因，大部分血液制品和注射類(lèi)藥品只在省會(huì )城市大醫院有供應。大多數非省會(huì )城市的患者出于長(cháng)期用藥的便利性，會(huì )選擇在省城續方后把藥品帶回家注射。在下級醫院醫生為了規避風(fēng)險而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔憂(yōu)。還有大量患者為避免舟車(chē)勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。

事實(shí)上，慢性罕見(jiàn)病患者的續方和治療依從性問(wèn)題并非無(wú)解。在天津市，血友病的分級診療很好地解決了血液制品續方及藥品輸注的問(wèn)題。一方面，中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所在急診提供24小時(shí)注射服務(wù)。另一方面，天津市衛計委出臺文件規定了14家血友病診療醫院，平均分布在各個(gè)地區，充分滿(mǎn)足了血友病患者及時(shí)、就近、專(zhuān)業(yè)輸注血液制品的治療需求。

◆ 障礙五：斷藥危機

價(jià)格高昂的罕見(jiàn)病藥品面臨上市難、支付難的問(wèn)題，而價(jià)格過(guò)低的藥品則面臨斷供甚至停產(chǎn)危機，帶給患者的是徹底的得而復失。

“在廉價(jià)罕見(jiàn)病藥物面前，市場(chǎng)是失靈的�！秉S如方指出，廉價(jià)罕見(jiàn)病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類(lèi)似：產(chǎn)品售價(jià)低，市場(chǎng)規模小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，生產(chǎn)并供應藥品的企業(yè)少，且盈利能力和運營(yíng)管理能力差，容易出現供應不及時(shí)、供應不足的問(wèn)題。而我國目前的醫保和招標采購體系又未能及時(shí)起到積極的政府干預作用，省級招標采購的降價(jià)要求和醫院門(mén)診報銷(xiāo)的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業(yè)的生產(chǎn)和供藥積極性，反而進(jìn)一步限制了藥品的可及性。

2017年，原國家衛生計生委聯(lián)合國家發(fā)展改革委等多部委印發(fā)了《關(guān)于改革完善短缺藥品供應保障機制的實(shí)施意見(jiàn)》，其中提到可實(shí)施定點(diǎn)生產(chǎn)的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價(jià)格偏低、企業(yè)生產(chǎn)動(dòng)力不足等因素，遴選定點(diǎn)生產(chǎn)品種，通過(guò)政府定價(jià)、價(jià)格談判、市場(chǎng)撮合等多種方式確定統一采購價(jià)格，招標確定定點(diǎn)生產(chǎn)企業(yè)，直接掛網(wǎng)采購，保障區域合理供應�！蓖瑫r(shí)還明確指出應健全罕見(jiàn)病用藥政策，研究建立我國常見(jiàn)罕見(jiàn)病用藥數據庫，通過(guò)國家科技重大專(zhuān)項等國家研發(fā)項目支持企業(yè)和科研單位研發(fā)創(chuàng )新，將符合條件、臨床急需罕見(jiàn)病用藥列入優(yōu)先研發(fā)清單，完善和落實(shí)罕見(jiàn)病用藥優(yōu)先審評審批政策。

2018年2月，山東省組織地市、醫院采購代表與上海中西三維藥業(yè)開(kāi)展市場(chǎng)撮合，最終將山東省定點(diǎn)供應溴吡斯的明片的醫療機構由8家擴展為23家，每個(gè)地市都有一家，生產(chǎn)企業(yè)承諾將在后續兩年內按照撮合價(jià)格穩定供應市場(chǎng)。這在極大程度上解決了當地罕見(jiàn)病患者的藥品可及。

可見(jiàn)，罕見(jiàn)病廉價(jià)短缺藥品的供應問(wèn)題也并非無(wú)解，通過(guò)積極的政府干預，創(chuàng )造良好的供應體系和支付環(huán)境，能夠彌補市場(chǎng)失靈下的企業(yè)生產(chǎn)積極性問(wèn)題，進(jìn)而提升藥品的可及性。