他山之石可以攻玉

“很多國家都經(jīng)歷過(guò)這種情況�！眹�家藥品審評機構首席科學(xué)家徐增軍指出，我國在兒童藥研發(fā)上面臨的問(wèn)題是很多國家和地區都遇到過(guò)的，我國一定能攻克這個(gè)難題。

據徐增軍介紹，用于兒童的藥物必須經(jīng)過(guò)充分研究與評估，并進(jìn)行兒童臨床試驗研究。上世紀90年代，美國也曾遭遇兒童藥研發(fā)困境，美國食品藥品監管局（FDA）批準的上市藥品中，只有20%～30%被證明適用于兒童；另有8%的藥品從藥理學(xué)上看適用于兒童，但卻沒(méi)有兒童用藥信息。

為了補上兒童用藥缺口，美國通過(guò)嚴格的立法來(lái)鼓勵或強制兒童藥物研發(fā)，其中包括《兒童最佳藥品法案》和《兒童研究平等法案》�！斑@兩個(gè)法案變成了永久法案，在美國兒童藥研發(fā)中起到了非常重要的作用�！毙煸鲕娬f(shuō)。此后，美國有700多個(gè)藥品有了新的兒童使用信息。

《兒童最佳藥品法案》實(shí)施的目的是把最好的藥品用到兒童身上，它鼓勵已上市的藥品開(kāi)展兒童相關(guān)試驗。如果廠(chǎng)家自愿開(kāi)展兒童試驗，將該藥品對兒童是否有效寫(xiě)入說(shuō)明書(shū)，那么無(wú)論試驗結果是好是壞，該藥品都將擁有6個(gè)月的市場(chǎng)獨占期。對那些沒(méi)有專(zhuān)利、企業(yè)不愿意開(kāi)展研究的藥品，美國也鼓勵健康研究院資助民間研究，以得到兒童適用信息。

《兒童研究平等法案》則要求新藥開(kāi)發(fā)要重視兒童這一弱勢群體。研究者在開(kāi)展新藥研究時(shí)，必須提交兒童研發(fā)計劃用于與監管部門(mén)探討并形成共識。是否完成兒童藥的研究部分，是FDA批準藥品上市的重要指標之一。

歐盟也采取了和美國類(lèi)似的做法。公開(kāi)資料顯示，歐盟于2007年開(kāi)始實(shí)行《兒科藥品法規》，規定所有的新藥和新適應證都要向藥品監管部門(mén)提交其兒科用藥試驗計劃，并依據該條例建立了專(zhuān)事監管兒科用藥的機構——歐盟兒科藥物委員會(huì )。自2007年到2015年12月，歐盟共批準238種新兒科用藥和39種兒童藥物新劑型。

上述經(jīng)驗對于我國解決兒童用藥難題具有借鑒意義�！拔覀儽仨氄J識到，新藥開(kāi)發(fā)是一個(gè)長(cháng)期而復雜的過(guò)程，研究過(guò)程中可能面臨諸多挑戰�！� 徐增軍提醒說(shuō)，企業(yè)要建立良好的研發(fā)團隊，從不同路徑進(jìn)行研究開(kāi)發(fā)。

頂層設計引導產(chǎn)業(yè)發(fā)展

兒童藥短缺問(wèn)題引起了國家和政府部門(mén)的高度關(guān)注。2017年10月中辦、國辦印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》提出，要完善和落實(shí)藥品試驗數據保護制度，對包括兒童專(zhuān)用藥在內的幾類(lèi)藥品給予一定的數據保護期，鼓勵研發(fā)創(chuàng )新。

在此之前，已有多部門(mén)發(fā)文，從多角度保障兒童用藥的市場(chǎng)供給。2016年以來(lái)，工業(yè)和信息化部、國家衛生部門(mén)和國家藥品監管部門(mén)聯(lián)合印發(fā)鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，兩批清單共有72個(gè)品種被列入�！扒鍐魏�蓋了兒科多個(gè)系統疾病的臨床急需用藥，目前已經(jīng)有30余家企業(yè)提交了注冊申請�！眲⒓伍�介紹說(shuō)。