與發(fā)達國家相比，我國藥品研發(fā)水平仍有較大差距，跟隨性研發(fā)較多，突破性創(chuàng )新相對缺乏。對此，我國出臺一系列政策，深化審評審批制度改革，凈化臨床試驗生態(tài)環(huán)境，加強創(chuàng )新藥專(zhuān)利保護，整體推動(dòng)從仿制藥大國大步走向創(chuàng )新藥大國。

過(guò)去不久的11月，國產(chǎn)創(chuàng )新藥領(lǐng)域捷報頻傳。

11月2日，國家藥品監督管理局有條件批準甘露特鈉膠囊（GV-971）上市，用于治療輕度至中度阿爾茨海默��；11月14日，百濟神州公司研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼通過(guò)美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，適用于經(jīng)治的成年套細胞淋巴瘤患者；11月26日，豪森藥業(yè)甲磺酸氟馬替尼獲批上市，為慢性髓性白血病患者提供新的用藥選擇。

這3種藥品，均為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權的創(chuàng )新藥，其中，澤布替尼更是首款獲得FDA“突破性療法”身份認定、“優(yōu)先審評”資格的中國“土生土長(cháng)”的抗癌藥，實(shí)現了國產(chǎn)創(chuàng )新藥出海的新突破。

研發(fā)制約因素多

從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼的研發(fā)時(shí)長(cháng)超過(guò)7年。就新藥創(chuàng )制而言，這個(gè)時(shí)間并不算長(cháng)。藥品創(chuàng )新領(lǐng)域常有“雙十定律”的說(shuō)法：10年時(shí)間、10億美元，是一款新藥從早期研發(fā)到商業(yè)化平均所需的周期和成本。

就藥品本身來(lái)說(shuō)，新藥研發(fā)是一場(chǎng)長(cháng)征，需要歷經(jīng)靶點(diǎn)確認、化合物篩選、臨床前研究、臨床試驗、新藥上市、上市后監測等諸多環(huán)節；就制藥企業(yè)來(lái)說(shuō)，新藥研發(fā)是一場(chǎng)賭博，周期長(cháng)、成本高、風(fēng)險大，有可能一戰成名，也有可能滿(mǎn)盤(pán)皆輸。

以百濟神州公司為例，其11月12日公布的第三季度財務(wù)業(yè)績(jì)顯示，第三季度公司收入為5014萬(wàn)美元，支出費用為3.62億美元，其中包括研發(fā)費用2.37億美元，凈虧損超過(guò)3億美元。在此情況下，在美獲批上市的澤布替尼意義重大，或將扭轉局勢。

然而，并非所有制藥企業(yè)都有百濟神州的勇氣。受經(jīng)濟實(shí)力有限、基礎研究薄弱、人才儲備不足和相關(guān)體制機制不完善等諸多因素制約，國內制藥企業(yè)基本以生產(chǎn)仿制藥為主，研發(fā)意識和能力均顯薄弱，外資制藥企業(yè)原研產(chǎn)品長(cháng)期在我國藥品市場(chǎng)獨占鰲頭。

政策紅利正釋放

轉折出現于2015年國家啟動(dòng)藥品審評審批制度改革。2015年，國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，拉開(kāi)了我國藥審改革的序幕。

“改革之前，藥審速度太慢了。以申報臨床試驗為例，一期臨床需要排隊一年，二期臨床又得排隊一年甚至一年半，二期排完還得排三期。改革之后，一到三期可以連批，臨床試驗也由審批制改為默示許可制，即臨床試驗申請受理60天之內，如果審批部門(mén)沒(méi)有提出否定或質(zhì)疑意見(jiàn)，就視為許可�！痹谥袊�醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )會(huì )長(cháng)宋瑞霖看來(lái)，解決注冊申請積壓、提高審評審批質(zhì)量和透明度、實(shí)施藥品上市許可持有人制度等政策擊中了藥品創(chuàng )新的“靶點(diǎn)”，在中國醫藥創(chuàng )新史上具有里程碑意義。