來(lái)自中國醫藥工業(yè)信息中心的數據顯示，全國藥品生產(chǎn)企業(yè)有8812家，其中專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)僅占0.1%。在藥品臨床試驗注冊項目中，國產(chǎn)藥品注冊信息達到165151條，其中兒童藥品僅有2698條，僅占1.63%。臨床試驗登記的兒童藥品僅占2.35%，相對于美國等發(fā)達國家超過(guò)20%的占比來(lái)說(shuō)，顯得過(guò)少。

“由于兒童藥的定價(jià)原則是以藥物有效成分含量的多少為基準，兒童藥有效成分含量遠低于成人藥，相應售價(jià)就要低于成人藥，使得兒童藥在定價(jià)上不具備明顯優(yōu)勢，企業(yè)無(wú)法得到補償�！闭憬�華海藥業(yè)股份有限公司總經(jīng)理陳保華介紹說(shuō)，要解決兒童藥品種類(lèi)短缺難題，可以由專(zhuān)業(yè)協(xié)會(huì )專(zhuān)家總結流行病學(xué)現狀和國內目前兒童用藥現狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據國內外兒科用藥指南和臨床經(jīng)驗，制訂鼓勵研發(fā)的兒童用藥目錄，實(shí)行優(yōu)先審評審批，引導企業(yè)研發(fā)。

此外，相關(guān)專(zhuān)家在研究中發(fā)現，國產(chǎn)兒童藥品說(shuō)明書(shū)普遍缺少藥代動(dòng)力學(xué)數據，即使有也多為國外兒童數據。在一些國產(chǎn)藥品說(shuō)明書(shū)中，兒童臨床試驗數據基本照搬進(jìn)口原研藥品說(shuō)明書(shū)。相關(guān)專(zhuān)家表示，兒童與成人、不同國家兒童之間藥代數據有差異，需要中國兒童臨床試驗數據，才能讓藥效更精準，但我國的臨床數據還遠遠不夠。

鼓勵開(kāi)發(fā)兒童藥

“為了保障兒童健康權益、鼓勵兒童用藥開(kāi)發(fā)。近年來(lái)，各部門(mén)就兒童用藥保障制定了各項政策�！眹�家衛生計生委藥政司副司長(cháng)張鋒表示，去年以來(lái)衛計委、工信部、食藥監總局公布了兩批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，共71個(gè)品種，并明確對于“清單”內藥品通過(guò)建立申報審評專(zhuān)門(mén)通道，對在港澳臺地區已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，在注冊審評進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺地區兒童臨床用藥數據作為申報依據，加快審評審批。此外，通過(guò)國家“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項、蛋白類(lèi)生物藥和疫苗重大創(chuàng )新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng )新研發(fā)，引導和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應方面，對相應的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持，推動(dòng)開(kāi)展產(chǎn)品升級、生產(chǎn)線(xiàn)技術(shù)改造等。

北京兒童醫院黨委書(shū)記王天有表示，兒童用藥臨床試驗面臨著(zhù)評價(jià)困難、評價(jià)風(fēng)險高、受試者招募困難、專(zhuān)業(yè)人才缺乏等困難。北京兒童醫院將在“十三五”期間聯(lián)合多家單位，進(jìn)一步加強兒童示范性新藥臨床評價(jià)支撐體系建設，通過(guò)兒童藥物臨床試驗優(yōu)化設計關(guān)鍵技術(shù)平臺建設和兒童藥物大數據臨床評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)平臺建設，提升臨床評價(jià)兒童藥物的能力。選擇3個(gè)臨床專(zhuān)業(yè)，分別作為兒童常見(jiàn)病、兒童重大病和兒童罕見(jiàn)病的代表，建立示范性的兒童新藥臨床評價(jià)技術(shù)平臺。