由于兒童專(zhuān)用藥匱乏，很多患兒在服藥時(shí)都被當成“縮小版成人”對待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子使用，用藥靠掰、劑量靠猜。要破解兒童安全用藥難題，還需要動(dòng)員社會(huì )各方發(fā)揮各自的職能優(yōu)勢，讓兒童用上兒童藥——
近日發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書(shū)》顯示，因用藥不當，我國每年約有3萬(wàn)名兒童耳聾。這一數字表明，兒童用藥不當，不僅僅孩子受到傷害，也給家庭帶來(lái)了諸多不幸，給社會(huì )造成了沉重負擔。
日前，在中國醫藥新聞信息協(xié)會(huì )兒童用藥安全分會(huì )和首都醫科大學(xué)附屬北京兒童醫院聯(lián)合主辦的2017兒童用藥安全高峰論壇上，專(zhuān)家指出，由于兒童專(zhuān)用藥匱乏，很多患兒在服藥時(shí)都被當成“縮小版的成人”對待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用，用藥靠掰、劑量靠猜�！斑@樣做存在著(zhù)巨大的安全隱患，兒童要用兒童藥�！�
兒童專(zhuān)屬藥品不足2%
近日，記者走訪(fǎng)北京市多家藥房發(fā)現，市場(chǎng)上常見(jiàn)的藥物制劑品種中，很多都沒(méi)有兒童劑型，兒童專(zhuān)用藥品非常匱乏。劉華女士告訴記者，自己女兒今年三歲，每次去醫院給孩子看病，回家就要做“計算題”�！搬t生說(shuō)孩子服藥要減量，一般都是一片成人藥分幾次吃。較大的藥片家長(cháng)是用手掰，如果藥片小，就需要用工具把藥片碾碎，再估算劑量分為幾份讓孩子用溫水服下�！眲⑷A說(shuō)，相比成人用藥，兒童用藥少之又少。
首都醫科大學(xué)附屬天壇醫院藥學(xué)部主任、北京醫管局總藥師趙志剛介紹說(shuō)，目前國內具有批準文號的藥品約為18萬(wàn)個(gè)，兒童用藥有3000多個(gè)，占比不到2%，僅涉及400多個(gè)品種。這相對于全國2.2億兒童人數、12%的患病率來(lái)說(shuō)，遠遠不夠。適宜兒童的劑型、規格也非常缺乏，尤其是低齡兒童、新生兒用藥。首都醫科大學(xué)附屬北京兒童醫院的調查顯示，231種兒童常用處方藥中，劑型位居前三的是注射劑、片劑和口服液，其中適宜兒童的劑型，如粉末吸入劑、栓劑、糖漿等非常少。
由于兒童新陳代謝旺盛，調節能力差，對藥物的敏感性高于成人，但大量藥品又缺乏兒童用法、用量，兒童專(zhuān)用藥少，我國兒童藥不良反應發(fā)生率較高。趙志剛說(shuō)，中國兒童用藥不良反應率是12.9%，新生兒高達24.4%，比成人高2倍和4倍。國家食藥監總局近日發(fā)布的藥品不良反應報告顯示，2016年14歲（含）以下兒童報告數量占報告總量的10.6%，其中嚴重不良反應報告占兒童報告總量的5.5%。
藥品研發(fā)成企業(yè)短板
為什么兒童專(zhuān)用藥這么少？國務(wù)院參事室特約研究員邊振甲表示，一是政策不配套，監管和使用的相關(guān)制度缺乏銜接。對兒童用藥的上市審批在食藥監部門(mén)，政策管理在衛生部門(mén)，臨床使用在醫療機構，儲備管理在工信部門(mén)，多方各負責一段，相關(guān)制度、標準不配套、不統一、有脫節。二是臨床試驗過(guò)程風(fēng)險大，影響新藥臨床開(kāi)發(fā)。這也是國際上困擾兒童藥生產(chǎn)行業(yè)的問(wèn)題。在發(fā)達國家，臨床實(shí)驗的前提是與志愿者簽訂知情同意書(shū)，為其投保意外保險和必要的經(jīng)濟補償，研發(fā)最大的支出就在于此。三是兒童用藥市場(chǎng)化程度不高，藥企利潤低，生產(chǎn)積極性不高。目前國內兒童數量、每年生病用藥量大致穩定，兒童藥市場(chǎng)規�！皵U容”的空間不大；兒童不是成人的縮小版，器官不成熟，發(fā)病特點(diǎn)、進(jìn)程、對藥物的吸收機制、依從性不一樣，還需要特殊的配方、制劑和口味，使得藥品研發(fā)生產(chǎn)工序多、成本偏高，導致企業(yè)不愿意從事兒童專(zhuān)用藥的研發(fā)和產(chǎn)銷(xiāo)。
來(lái)自中國醫藥工業(yè)信息中心的數據顯示，全國藥品生產(chǎn)企業(yè)有8812家，其中專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)僅占0.1%。在藥品臨床試驗注冊項目中，國產(chǎn)藥品注冊信息達到165151條，其中兒童藥品僅有2698條，僅占1.63%。臨床試驗登記的兒童藥品僅占2.35%，相對于美國等發(fā)達國家超過(guò)20%的占比來(lái)說(shuō)，顯得過(guò)少。
“由于兒童藥的定價(jià)原則是以藥物有效成分含量的多少為基準，兒童藥有效成分含量遠低于成人藥，相應售價(jià)就要低于成人藥，使得兒童藥在定價(jià)上不具備明顯優(yōu)勢，企業(yè)無(wú)法得到補償�！闭憬A海藥業(yè)股份有限公司總經(jīng)理陳保華介紹說(shuō)，要解決兒童藥品種類(lèi)短缺難題，可以由專(zhuān)業(yè)協(xié)會(huì )專(zhuān)家總結流行病學(xué)現狀和國內目前兒童用藥現狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據國內外兒科用藥指南和臨床經(jīng)驗，制訂鼓勵研發(fā)的兒童用藥目錄，實(shí)行優(yōu)先審評審批，引導企業(yè)研發(fā)。
此外，相關(guān)專(zhuān)家在研究中發(fā)現，國產(chǎn)兒童藥品說(shuō)明書(shū)普遍缺少藥代動(dòng)力學(xué)數據，即使有也多為國外兒童數據。在一些國產(chǎn)藥品說(shuō)明書(shū)中，兒童臨床試驗數據基本照搬進(jìn)口原研藥品說(shuō)明書(shū)。相關(guān)專(zhuān)家表示，兒童與成人、不同國家兒童之間藥代數據有差異，需要中國兒童臨床試驗數據，才能讓藥效更精準，但我國的臨床數據還遠遠不夠。
鼓勵開(kāi)發(fā)兒童藥
“為了保障兒童健康權益、鼓勵兒童用藥開(kāi)發(fā)。近年來(lái)，各部門(mén)就兒童用藥保障制定了各項政策�！眹倚l生計生委藥政司副司長(cháng)張鋒表示，去年以來(lái)衛計委、工信部、食藥監總局公布了兩批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，共71個(gè)品種，并明確對于“清單”內藥品通過(guò)建立申報審評專(zhuān)門(mén)通道，對在港澳臺地區已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，在注冊審評進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺地區兒童臨床用藥數據作為申報依據，加快審評審批。此外，通過(guò)國家“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項、蛋白類(lèi)生物藥和疫苗重大創(chuàng )新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng )新研發(fā)，引導和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應方面，對相應的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持，推動(dòng)開(kāi)展產(chǎn)品升級、生產(chǎn)線(xiàn)技術(shù)改造等。
北京兒童醫院黨委書(shū)記王天有表示，兒童用藥臨床試驗面臨著(zhù)評價(jià)困難、評價(jià)風(fēng)險高、受試者招募困難、專(zhuān)業(yè)人才缺乏等困難。北京兒童醫院將在“十三五”期間聯(lián)合多家單位，進(jìn)一步加強兒童示范性新藥臨床評價(jià)支撐體系建設，通過(guò)兒童藥物臨床試驗優(yōu)化設計關(guān)鍵技術(shù)平臺建設和兒童藥物大數據臨床評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)平臺建設，提升臨床評價(jià)兒童藥物的能力。選擇3個(gè)臨床專(zhuān)業(yè)，分別作為兒童常見(jiàn)病、兒童重大病和兒童罕見(jiàn)病的代表，建立示范性的兒童新藥臨床評價(jià)技術(shù)平臺。
同時(shí)，國家衛生計生委副主任曾益新表示，國家衛生計生委等六部門(mén)已經(jīng)出臺了保障兒童用藥的若干意見(jiàn)，制定了兩批鼓勵研發(fā)清單。特別是在新藥研制的國家重大專(zhuān)項中，已經(jīng)把兒童藥品的研發(fā)和加快審批作為重點(diǎn)任務(wù)�！斑m合兒童的藥品，根據不同的兒童體重要有合適的劑量；劑型要以口服液的方式；而且要適合兒童口味，讓小孩愿意喝下去。這是‘十三五’的重點(diǎn)任務(wù)，科技部、財政部、食藥監總局、衛計委等一起共同加快專(zhuān)門(mén)適合中國兒童用藥的研發(fā)和審批程序。估計再過(guò)幾年兒童藥短缺現象會(huì )得到有效解決�！�
“兒童的健康成長(cháng)，事關(guān)每個(gè)家庭的和諧幸福及民族健康進(jìn)步和可持續發(fā)展�！睆堜h表示，兒童安全用藥問(wèn)題的破局，還需要動(dòng)員社會(huì )各方發(fā)揮各自的職能優(yōu)勢，包括政府機關(guān)、社會(huì )組織、企業(yè)、醫院、媒體等，同時(shí)還應開(kāi)展大眾性?xún)和茖W(xué)用藥知識傳播和教育等。