醫藥網(wǎng)9月22日訊 自從今年8月罕見(jiàn)病藥物一針70萬(wàn)的事件再次引起社會(huì )對罕見(jiàn)病的關(guān)注后，國家層面也在全力為罕見(jiàn)病患者紓困。今年全國“兩會(huì )”期間有代表提出的“關(guān)于戈謝病列入罕見(jiàn)病醫保目錄的建議”“關(guān)于建立罕見(jiàn)病醫療保障機制的建議”也已得到最新回復。
9月21日，針對此議案，國家醫保局網(wǎng)站公布了對十三屆全國人大三次會(huì )議第1104號建議以及第2217號建議的答復。據悉，國家醫保局將著(zhù)手研究建立健全罕見(jiàn)病患者用藥保障機制，通過(guò)多渠道籌措資金，合理減輕患者負擔。
國內已上市罕見(jiàn)病藥物近八成納入醫保
2018年5月，國家衛健委等5部門(mén)聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，有業(yè)內人士將之看作是罕見(jiàn)病藥物全面發(fā)展的新起點(diǎn)。
國家醫保局表示，為做好罕見(jiàn)病患者的醫療保障工作，目前職工醫保、城鄉居民醫保政策范圍內住院費用報銷(xiāo)比例分別達到80%以上和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉居民醫保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年大病保險起付線(xiàn)降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。
引人注意的是，2020版醫保目錄調整正在進(jìn)行中，從已公布的文件來(lái)看，罕見(jiàn)病藥物也是被重點(diǎn)關(guān)注的領(lǐng)域。按照國家醫保局的思路，會(huì )逐步將符合條件的罕見(jiàn)病藥納入醫保藥品目錄范圍。
國家層面先后發(fā)布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。2019年國家醫保目錄調整中重點(diǎn)考慮罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見(jiàn)病用藥新增納入目錄，并通過(guò)準入談判將肺動(dòng)脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見(jiàn)病用藥納入目錄，價(jià)格大幅下降。據統計，121種罕見(jiàn)病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫保藥品目錄。
不過(guò)，目前臨床上數千種罕見(jiàn)病，絕大部分仍面臨著(zhù)無(wú)藥可用的窘境。這也是醫保下決心要提高罕見(jiàn)病患者用藥保障的核心動(dòng)因。
罕見(jiàn)病藥物集采或擴面？
罕見(jiàn)病藥物有特殊性，這也造成要么無(wú)藥可用，要么有藥用不起的尷尬。如戈謝病特效藥伊米苷酶，此前有媒體報道，年治療費用約為300多萬(wàn)元。一旦停藥，患者會(huì )因骨痛徹夜難眠，嚴重的會(huì )造成終身殘疾，甚至死亡。
國家醫保局表示，一方面要發(fā)揮醫療救助兜底功能。通過(guò)資助包括罕見(jiàn)病患者在內的困難群眾參加基本醫療保險，并對其參保后個(gè)人及家庭難以承擔的政策范圍內醫療費用給予補助，進(jìn)一步降低其醫療費用負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。
另一方面，開(kāi)展藥品集中帶量采購有效降低藥品價(jià)格。目前，包括安立生坦在內的罕見(jiàn)病用藥已納入集采范圍，中選價(jià)格從115.97元/片下降到20元/片�，F已實(shí)現從試點(diǎn)到全國擴圍和常態(tài)化運行，逐步將罕見(jiàn)病用藥在內的更多品種納入集采。同時(shí)，積極指導地方針對非過(guò)評藥品及生物制劑等納入集采。
言外之意，就是即便不納入集采范疇，罕見(jiàn)病藥物也要面臨地方集采的考驗。也就是說(shuō)，除國家籌資兜底之外，以市場(chǎng)換價(jià)格將是罕見(jiàn)病藥物提高可及性的另一只手。
盡管符合條件的罕見(jiàn)病藥品已基本被納入了基本醫療保險支付范圍，并為戈謝病等罕見(jiàn)病貧困患者提供了醫療救助方面的解決渠道，但2019年我國城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見(jiàn)病用藥費用達到每人每年數百萬(wàn)，基本醫保難以承受。
從定價(jià)到準入到渠道，國家為罕見(jiàn)病藥物開(kāi)了綠燈，對高價(jià)孤兒藥只要有競爭，集采也在擴大力度。只不過(guò)，大部分罕見(jiàn)病用藥不同其他常規用藥領(lǐng)域，即便全國帶量，市場(chǎng)空間仍可能狹窄。
全球孤兒藥市場(chǎng)2018年有1310億美元的銷(xiāo)售額，國際制藥企業(yè)在罕見(jiàn)病布局方面逐步形成了優(yōu)勢領(lǐng)域，中國孤兒藥市場(chǎng)也在發(fā)生變化，價(jià)格將是國內罕見(jiàn)病藥物做大市場(chǎng)的核心考量因素。