得益于新一輪改革浪潮，“十三五”以來(lái)的創(chuàng )新藥研發(fā)和臨床成果也正在慢慢浮出水面。
近日，在由中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會(huì )和中關(guān)村醫學(xué)工程轉化中心共同主辦“第二屆北京國際醫學(xué)工程大會(huì )暨產(chǎn)品與技術(shù)交易博覽會(huì )”上，北京市食品藥品監督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露：“在北京市食品藥品監督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個(gè)用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經(jīng)完畢，領(lǐng)先全球其他國家的臨床研發(fā)進(jìn)度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類(lèi)新藥�！�
據記者了解，2014年，位于北京亦莊的琺博進(jìn)公司和阿斯利康公司以1.1類(lèi)新藥向中國申報開(kāi)展臨床試驗，中文名為可博美膠囊，2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。
而2015年正是此輪中國藥監改革的起點(diǎn)。CFDA根據《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)（國發(fā)〔2015〕44號）》出臺了一系列改革措施，對一批具備明顯臨床價(jià)值的創(chuàng )新藥品以及臨床急需藥品納入優(yōu)先審評。
低氧誘導因子成研發(fā)熱點(diǎn)
“采用注射促紅細胞生成素（EPO）治療腎性貧血的療法也顯出弊端，其有可能引發(fā)心血管不良反應甚至死亡。此外，大多數患者仍需同步注射靜脈鐵劑，而靜脈鐵劑也存在潛在風(fēng)險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式�！敝袊こ淘涸菏�、南京總醫院副院長(cháng)劉志紅在主論壇上表示。
多年來(lái)，腎性貧血治療新藥的研發(fā)一直處于低迷不振的狀態(tài)，但基礎醫學(xué)新進(jìn)展歷史性逆轉了這一格局。
有著(zhù)諾貝爾獎風(fēng)向標之稱(chēng)的“拉斯克基礎醫學(xué)獎”，2016年把基礎醫學(xué)獎授予了低氧誘導因子（HIF）的發(fā)現。哈佛醫學(xué)院達納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin， Jr.，牛津大學(xué)弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫學(xué)院的Gregg L.Semenza發(fā)現低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣有關(guān)聯(lián)。
華山醫院腎病科主任郝傳明教授介紹：“低氧誘導因子具備綜合調控能力。從1995年發(fā)現靶點(diǎn)到2009年完成臨床前研究，人們陸續發(fā)現低氧誘導因子可以調節多種基因轉錄，如刺激細胞生成、形成新生血管、鐵代謝等�！�
目前，國際上有6個(gè)低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑類(lèi)藥物正在研發(fā)，而來(lái)自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗證明，羅沙司他可以誘導紅細胞生成，而且是一種穩定的低氧誘導因子。此外，使用羅沙司他治療貧血，不需要靜脈補鐵。
郝傳明教授介紹：“從藥代動(dòng)力學(xué)上講，誘導的內源性紅細胞生成素升高是適度且一過(guò)性的，耐受性良好，到目前為止沒(méi)有發(fā)現心血管事件風(fēng)險升高。這也表明羅沙司他具有獨特的藥理學(xué)和臨床性質(zhì)，目前數據提示羅沙司他口服安全、有效，能夠為腎性貧血患者提供更優(yōu)的治療方案�！�
預防、節省醫保開(kāi)支角度
2017年2月，人力資源和社會(huì )保障部印發(fā)《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》，醫保藥品目錄時(shí)隔8年后終做調整。在最新的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》中，再次明確“完善醫療保險藥品目錄動(dòng)態(tài)調整機制，探索建立醫療保險藥品支付標準談判機制，及時(shí)按規定將新藥納入基本醫療保險支付范圍，支持新藥研發(fā)”。
中國藥科大學(xué)研究生院常務(wù)副院長(cháng)邵蓉教授在大會(huì )分論壇“聚焦慢病雙創(chuàng )——創(chuàng )新藥與創(chuàng )新管理”研討會(huì )上表示：“醫保目錄動(dòng)態(tài)調整一定會(huì )對創(chuàng )新和創(chuàng )新藥給予特殊的關(guān)注，但肯定不會(huì )是一刀切。但當你對疾病有全新的治療手段，影響非常大，同時(shí)又有非常好的經(jīng)濟學(xué)，有很好的數據，當然可以進(jìn)去�！�
據記者了解，在腎臟病領(lǐng)域，目前我國透析患者已全部進(jìn)入城鎮和農村大病醫療保險，國家醫�；ㄙM巨大，負擔沉重。我國終末期腎病患者數為100萬(wàn)～200萬(wàn)人，接受透析的患者人數近40萬(wàn)，年增長(cháng)率高達15%～20%，透析年治療費用約10萬(wàn)元，政府醫保和患者都面臨巨大的經(jīng)濟負擔。
劉志紅院士指出：“隨著(zhù)口服藥的問(wèn)世，應該將終末期腎病的工作重點(diǎn)轉移至預防，在降壓和降糖的同時(shí)，高度重視貧血治療，積極延緩CKD患者的疾病進(jìn)程。羅沙司他現在提供了一種全新的、更有效、更具依從性的治療方案，而醫保目錄動(dòng)態(tài)調整的大門(mén)已經(jīng)打開(kāi)�！�