2022年國家醫保目錄調整工作即將開(kāi)啟！在國內醫藥改革不斷深入的背景下，創(chuàng )新藥企正加速推進(jìn)產(chǎn)品進(jìn)醫保，通過(guò)提前降價(jià)，以求在新一輪的醫保談判中獲得先機。
據人民日報健康客戶(hù)端不完全統計，近期已有艾伯維的急性髓系白血�。ˋML）靶向新藥維奈克拉片、羅氏的脊髓性肌萎縮癥（SMA）口服藥利司撲蘭和注射用恩美曲妥珠單抗公開(kāi)降價(jià)，尋求進(jìn)入醫保目錄的機會(huì )。
國內首個(gè)上市的ADC藥物恩美曲妥珠單抗今年二次降價(jià)
今年3月，赫賽萊（注射用恩美曲妥珠單抗）首次降價(jià)，其160毫克/瓶和100毫克/瓶的掛網(wǎng)價(jià)分別降至13184元和9200元，兩款降幅均為52.3%。
6月9日，羅氏制藥宣布再次調整赫賽萊（注射用恩美曲妥珠單抗）價(jià)格，價(jià)格調整后，其100毫克價(jià)格為8340元，160毫克價(jià)格為11951.63元，這是此款藥物自今年3月主動(dòng)降價(jià)52.3%之后再次降價(jià)，今年累計降幅已達56.7%。
公開(kāi)資料顯示，2013年2月，赫賽萊（注射用恩美曲妥珠單抗）獲FDA批準上市，用于治療已經(jīng)接受過(guò)曲妥珠單抗和紫杉醇化療失敗的HER2陽(yáng)性轉移性乳腺癌患者。2020年1月，此款藥物獲中國藥監局批準上市，定價(jià)為19282元/100毫克以及27633元/160毫克。
按照此款藥物說(shuō)明書(shū)推薦，每個(gè)患者的給藥劑量應當按照體重以3.6毫克/公斤進(jìn)行換算，每3周靜脈注射1次，21天為一個(gè)周期，給藥直至疾病進(jìn)展或者不超過(guò)14個(gè)療程。以一個(gè)普通成人患者（60公斤）為例，該藥品年治療費用達到65萬(wàn)元。
據羅氏制藥介紹，此次再次主動(dòng)調整價(jià)格，是為了提高乳腺癌規范化治療的同時(shí)積極為恩美曲妥珠單抗爭取進(jìn)入國家醫保目錄的機會(huì )，惠及更多患者。
急性髓系白血�。ˋML）靶向新藥維奈克拉片主動(dòng)二次降價(jià)
中國唯一獲批上市的急性髓系白血�。ˋML）靶向新藥——B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑唯可來(lái)（維奈克拉片）再次降價(jià)。人民日報健康客戶(hù)端發(fā)現，6月14日維奈克拉100毫克ⅹ 14片裝的主規格，已經(jīng)從每盒4860元降至3835元，繼去年降價(jià)18.3%后再次下降21%。
公開(kāi)資料顯示，艾伯維于2020年1月向中國國家藥品監督管理局提交了維奈克拉片用于治療急性髓系白血�。ˋML）適應癥的上市申請，不到一年就通過(guò)優(yōu)先審評通道上市。而在2021年，維奈克拉100毫克ⅹ14片規格單盒的價(jià)格就已從原來(lái)的5950元降至4860元，降價(jià)18.3%。
AML是一種侵襲性強、治療難度高、死亡率高的血液腫瘤，占全部急性白血病的70%左右，位列中國十大惡性腫瘤之列。在過(guò)去的幾十年里，由于缺乏有效治療藥物，一旦確診AML，病人往往要面臨“生死時(shí)速”的考驗。雖然現有醫保目錄中也有多款AML治療藥物，但基本都是化療藥或者干擾素類(lèi)藥物，尚無(wú)一款靶向藥物被納入醫保目錄用于治療AML。
唯可來(lái)（維奈克拉片）作為中國AML靶向治療時(shí)代的里程碑藥物，主動(dòng)二次降價(jià)，謀求進(jìn)入新一輪醫保目錄的態(tài)度積極。
首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（SMA）口服藥利司撲蘭主動(dòng)大降價(jià)
6月9日，山東藥械集中采購平臺發(fā)布關(guān)于利司撲蘭主動(dòng)降價(jià)的通知。羅氏對脊髓性肌萎縮癥（SMA）罕見(jiàn)病藥物利司撲蘭主動(dòng)下調價(jià)格，根據相關(guān)政策調整招采平臺掛網(wǎng)價(jià)格為每瓶1.45萬(wàn)元。
利司撲蘭按年齡體重計算藥品，價(jià)格調整后最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20公斤以上）年治療費用將低于45萬(wàn)元。低體重的SMA患者由于用量少，年治療費用較最大劑量可至多節約2/3。
SMA是一種危及全身多系統、致死致殘的罕見(jiàn)神經(jīng)疾病，位居兩歲以下兒童致死性遺傳病的首位。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，80%的患兒會(huì )在一歲內死亡，很少能存活超過(guò)兩歲。2018年國家衛生健康委員會(huì )等五部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，SMA被列入第一批納入目錄的121種罕見(jiàn)病之一。
2021年6月17日，國家藥監局發(fā)布公告，利司撲蘭口服溶液獲批上市，適應癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這也成為我國首個(gè)SMA的口服疾病修正治療藥物。
作為SMA領(lǐng)域的創(chuàng )新藥物，利司撲蘭目前還沒(méi)有進(jìn)入醫保目錄。羅氏制藥中國稱(chēng)，其在今年也將繼續提交醫保申報材料，申請利司撲蘭參與國家醫保談判。